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CAPSIDES D'AAV MODIFIÉES ET UTILISATION DE CES DERNIÈRES
专利权人:
INC.;ADVERUM BIOTECHNOLOGIES
发明人:
KERAVALA, Annahita
申请号:
USUS2018/020215
公开号:
WO2018/160686A1
申请日:
2018.02.28
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure provides modified adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid proteins, where the modified AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells when administered to the eye or greater infectivity of liver cells when administered intravenously. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, methods of treating ocular diseases and disorders, methods of delivering a gene product to the liver in an individual, and methods of treating liver diseases and disorders.La présente invention concerne des virions de virus adéno-associés (AAV) modifiés possédant des protéines de capside modifiées, les virions d'AAV modifiés présentant une plus grande infectivité des cellules rétiniennes lorsqu'ils sont administrés au niveau de l'œil, ou une plus grande infectivité des cellules hépatiques lorsqu'ils sont administrés par voie intraveineuse. La présente invention concerne en outre des méthodes d'administration d'un produit génique aux cellules de la rétine chez un patient, des méthodes de traitement de maladies et de troubles oculaires, des méthodes d'administration d'un produit génique au foie chez un patient, et des méthodes de traitement de maladies et de troubles hépatiques.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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