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SEROTYPE DU VIRUS ADENO-ASSOCIE RECOMBINANT HYBRIDE ENTRE AAV9 ET AAVRH74 POSSEDANT UN TROPISME HEPATIQUE REDUIT
专利权人:
GENETHON;INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE);UNIVERSITE D'EVRY VAL D'ESSONNE;SORBONNE UNIVERSITE;ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE
发明人:
RICHARD, ISABELLE,GICQUEL, EVELYNE,MINGOZZI, FREDERICO,RONZITTI, GIUSEPPE,VIDAL, PATRICE
申请号:
CA3093347
公开号:
CA3093347A1
申请日:
2019.04.04
申请国别(地区):
CA
年份:
2019
代理人:
摘要:
The invention relates to a recombinant adeno-associated virus (AAV) capsid protein, which is a hybrid between AAV serotype 9 (AAV9) and AAV serotype 74 (AAVrh74) capsid proteins, wherein said recombinant hybrid AAV capsid protein has a reduced liver tropism compared to the parent AAV9 and AAVrh74 capsid proteins. The invention relates also to the derived hybrid AAV serotype vector particles packaging a gene of interest and their use in gene therapy, in particular for treating neuromuscular genetic diseases.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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