ROZEMA, David, B.,WAKEFIELD, Darren, H.,ALMEIDA, Lauren, J.
申请号：
USUS2016/021677
公开号：
WO2016/149020A1
申请日:
2016.03.10
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
Described are RNAi interference agents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to double stranded modified oligonucleotide molecules having blunt ends and a least one ribonucleotide near the 5 end of a sense strand capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The RNAi agents are useful in the treatment of diseases or conditions that respond to inhibition of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.Linvention concerne des agents dinterférence ARN utiles dans la modulation de lexpression génique dans une variété dapplications, y compris des application thérapeutiques, diagnostiques, de validation de cible et de recherche génomique. Spécifiquement, linvention concerne des molécules doligonucléotides modifiés à double brin aux extrémités émoussées et au moins un ribonucléotide à proximité de lextrémité 5 dun brin sens pouvant médier linterférence ARN (RNAi) contre des séquences dacides nucléiques cibles. Ces agents dARNi sont utiles dans le traitement de maladies ou détats pathologiques qui répondent à linhibition de lexpression génique ou lactivité dans une cellule, un tissu ou un organisme.
