ERICKSON, Carl,RUSCONI, Christopher P.,MCLURE, Kevin G.,LEVY, Matthew,BHOWMICK, Arijit
申请号：
USUS2018/014579
公开号：
WO2018/136831A1
申请日:
2018.01.19
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要：
The application discloses methods and compositions for the inhibition of the alternative complement pathway. The methods and compositions involve the use of aptamers for inhibiting complement Factor D. The application further provides anti-Factor D aptamers for the treatment of dry age-related macular degeneration, geographic atrophy, wet age-related macular degeneration or Stargardt disease. In some cases, the compositions include aptamers having a pseudoknot secondary structure for the inhibition of fD.La présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant dinhiber la voie alterne du complément. Les méthodes et les compositions impliquent lutilisation daptamères pour inhiber le Facteur D du complément. Linvention concerne en outre des aptamères anti-Facteur D pour le traitement de la dégénérescence maculaire sèche liée à lâge, de latrophie géographique, de la dégénérescence maculaire humide liée à lâge ou de la maladie de Stargardt. Dans certains cas, les compositions comprennent des aptamères ayant une structure secondaire de pseudo-nœud pour linhibition de fD.
