ジェネトン;ROYAL HOLLOWAY AND BEDFORD NEW COLLEGE;ロイヤル・ホロウェイ・アンド・ベッドフォード・ニュー・カレッジ;ジェネトン;ロイヤル・ホロウェイ・アンド・ベッドフォード・ニュー・カレッジ;GENETHON
发明人:
ジョージ・ディクソン,トマ・ヴォワ,フィリップ・ムリエ,カロリーヌ・ル・ギネ,GEORGE DICKSON,THOMAS VOIT,PHILIPPE MOULLIER,CAROLINE LE GUINER
申请号：
JP2020014974
公开号：
JP2020079268A
申请日:
2020.01.31
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
A composition comprising a gene therapy product for use in the treatment of a dystrophic disease, preferably in a human, wherein the gene therapy product comprises a nucleic acid sequence encoding a functional microdystrophin, wherein the systemic Provided is a composition to be administered. A gene therapy product comprising an adeno-associated virus (AAV) vector having a nucleic acid sequence encoding human ΔR4-R23/ΔCT microdystrophin, wherein the AAV vector is an AAV2/8 vector and the nucleic acid sequence is A gene therapy product containing a specific sequence. [Selection diagram] None【課題】対象が、有利にはヒトにおけるジストロフィー疾患の処置での使用のための遺伝子治療製品を含む組成物であって、遺伝子治療製品が、機能的マイクロジストロフィンをコードする核酸配列を含み、全身投与される、組成物を提供する。【解決手段】ヒトΔＲ４－Ｒ２３／ΔＣＴマイクロジストロフィンをコードする核酸配列を有するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターを含む遺伝子治療製品であって、前記ＡＡＶベクターがＡＡＶ２／８ベクターであり、前記核酸配列が特定の配列を含む、遺伝子治療製品。【選択図】なし
