ジストロフィー病態の効率的な全身処置

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专利权人:

ジェネトン

发明人:

ジョージ・ディクソン,トマ・ヴォワ,フィリップ・ムリエ,カロリーヌ・ル・ギネ

申请号：

JP2017519971

公开号：

JP2017521492A

申请日:

2015.06.29

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

A composition comprising a gene therapy product for use in treating a dystrophic disease in a subject, advantageously a human, wherein the gene therapy product comprises a nucleic acid sequence encoding a functional microdystrophin, wherein the composition is administered systemically The composition is.対象、有利にはヒトにおけるジストロフィー疾患の処置での使用のための遺伝子治療製品を含む組成物であって、遺伝子治療製品が、機能的マイクロジストロフィンをコードする核酸配列を含み、組成物が全身投与される、組成物。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/