An optimized coding sequence of human blood clotting factor eight (VIII) and a promoter may be used in vectors, such as rAAV, for introduction of factor VIII, and/or other blood clotting factors and transgenes. Exemplary of these factors and transgenes are alpha- 1 -antitrypsin, as well as those involved in the coagulation cascade, hepatocye biology, lysosomal storage, urea cycle disorders, and lipid storage diseases. Cells, vectors, proteins, and glycoproteins produced by cells transformed by the vectors and sequence, may be used in treatment.La présente invention concerne une séquence codante optimisée du facteur huit (VIII) de coagulation sanguine humain et un promoteur, utilisables dans des vecteurs tels que rAAV, pour lintroduction de facteur VIII et/ou dautres facteurs de coagulation sanguine et transgènes. Les facteurs et transgènes concernés seront essentiellement lalpha-1 antitrypsine, ainsi que ceux impliqués dans la cascade de coagulation, la biologie hépatocytaire, le stockage lysosomial, les troubles du cycle de lurée, et les maladies de stockage des lipides. Les cellules, vecteurs, protéines, et glycoprotéines produits par les cellules transformées par ces vecteurs, et la séquence, conviennent à une utilisation dans le cadre dun traitement.
