您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

VECTEUR LENTIVIRAL UTILISÉ POUR LE TRAITEMENT DU X-SCID, LENTIVIRUS, ET SON PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET APPLICATION ASSOCIÉE
专利权人:
SHENZHEN GENO-IMMUNE MEDICAL INSTITUTE
发明人:
LIU, Chongling
申请号:
CNCN2019/089640
公开号:
WO2019/228525A1
申请日:
2019.05.31
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present application provides a lentiviral vector used for the treatment of X-SCID, lentivirus, and preparation method and application thereof, wherein the lentiviral vector may be obtained by applying pTYF or modifying a pTYF lentiviral vector at the 5'-end splice donor site and it further comprises an IL-2RγC gene which is a humanized sequence. The IL-2RγC gene is specifically connected into the pTYF or the modified lentiviral vector of the present invention, thereby achieving a more efficient gene delivery while ensuring safety, significantly increasing the expression level of the IL-2RγC gene in transgenic related cells, and more efficiently accomplishing the transfer of normal genes during the gene therapy of X-SCID.La présente invention concerne un vecteur lentiviral utilisé pour le traitement du X-SCID, un lentivirus, et son procédé de préparation et une application associée, le vecteur lentiviral pouvant être obtenu par l'application de pTYF ou la modification d'un vecteur lentiviral pTYF au niveau du site donneur d'épissage d'extrémité 5' et celui-ci comprenant en outre un gène d'IL-2RγC qui est une séquence humanisée. Le gène d'IL-2RγC est relié spécifiquement dans le pTYF ou le vecteur lentiviral modifié selon la présente invention, ce qui permet d'obtenir une administration de gène plus efficace tout en garantissant la sécurité, d'augmenter significativement le niveau d'expression du gène d'IL-2RγC dans des cellules associées transgéniques, et d'accomplir plus efficacement le transfert de gènes normaux pendant la thérapie génique du X-SCID.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充