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CORRECTION GÉNIQUE DE GÈNES LIÉS À LA SCID DANS DES CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES ET PROGÉNITRICES
专利权人:
SANGAMO THERAPEUTICS; INC.
发明人:
CONWAY, Anthony
申请号:
USUS2017/059197
公开号:
WO2018/081775A1
申请日:
2017.10.31
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure is in the field of genome engineering using a targeted nuclease, particularly targeted integration of functional severe combined immunodeficiency (SCID)-related genes [e.g., an IL2R-gamma (IL2RG) gene, and/or the recombination activating genes (RAG1, RAG2)] into a mutated endogenous IL2RG gene of a cell for provision of proteins lacking or deficient in SCID.La présente invention concerne le domaine de l'ingénierie génomique utilisant une nucléase ciblée, notamment l'intégration ciblée de gènes liés à l'immunodéficience combinée grave fonctionnelle (SCID) [par ex., un gène IL2R gamma (IL2RG), et/ou les gènes d'activation de recombinaison (RAG1 et/ou RAG2) dans un gène IL2RG endogène muté d'une cellule afin de produire des protéines dénuées de SCID ou pauvres en SCID.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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