CORRECTION GÉNIQUE DE GÈNES LIÉS À LA SCID DANS DES CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES ET PROGÉNITRICES

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专利权人:

Sangamo Therapeutics; Inc.

发明人:

申请号：

EP17865169.1

公开号：

EP3532106A1

申请日:

2017.10.31

申请国别(地区):

EP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted integration of a functional SCID-related genes (e.g., IL2RG, RAG1 and/or RAG2 gene) into an IL2RG gene of a cell for provision of proteins lacking or deficient in SCID.La présente invention concerne le domaine de l'ingénierie génomique utilisant une nucléase ciblée, notamment l'intégration ciblée de gènes liés à l'immunodéficience combinée grave fonctionnelle (SCID) [par ex., un gène IL2R gamma (IL2RG), et/ou les gènes d'activation de recombinaison (RAG1 et/ou RAG2) dans un gène IL2RG endogène muté d'une cellule afin de produire des protéines dénuées de SCID ou pauvres en SCID.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/