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用以编辑血红蛋白相关突变的同源定向修复模板设计和递送
专利权人:
西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
发明人:
戴维德·J·罗林斯,索姆亚·帕塔比,凯尔·雅各比,安德鲁·M·沙尔博格
申请号:
CN201980042235.8
公开号:
CN112313334A
申请日:
2019.04.24
申请国别(地区):
CN
年份:
2021
代理人:
摘要:
本文提供的方法和组合物的一些实施方式涉及修饰血红蛋白基因座(例如血红蛋白相关的突变,包括镰状细胞突变)。一些实施方式涉及通过在镰状细胞突变位点处引入磷酸二酯DNA链断裂来修饰镰状细胞突变。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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