用以编辑血红蛋白相关突变的同源定向修复模板设计和递送
- 专利权人:
- 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
- 发明人:
- 戴维德·J·罗林斯,索姆亚·帕塔比,凯尔·雅各比,安德鲁·M·沙尔博格
- 申请号:
- CN201980042235.8
- 公开号:
- CN112313334A
- 申请日:
- 2019.04.24
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要:
- 本文提供的方法和组合物的一些实施方式涉及修饰血红蛋白基因座(例如血红蛋白相关的突变,包括镰状细胞突变)。一些实施方式涉及通过在镰状细胞突变位点处引入磷酸二酯DNA链断裂来修饰镰状细胞突变。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心