X连锁高IgM综合征的治疗性基因组编辑
- 专利权人:
- 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
- 发明人:
- 戴维德·J·罗林斯,丹尼尔·汤姆森,伊拉姆·F·可汗
- 申请号：
- CN201980042296.4
- 公开号：
- CN112312931A
- 申请日:
- 2019.04.24
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁高IgM综合征(X‑HIGM)的组合物、系统和方法，所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解X‑HIGM的疗法中受益的受试者。该系统包含被配置用于共同递送以修饰内源性CD40LG基因座的载体供体构建体和核酸酶。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
