NISHIMASU, Hiroshi,RAN, Fei,LI, Yinqing,ZHANG, Feng,YAN, Winston,NUREKI, Osamu,ZHENG, Kaijie,CONG, Le
申请号：
USUS2016/038252
公开号：
WO2016/205759A1
申请日:
2016.06.17
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention provides for systems, methods, and compositions for altering expression of target gene sequences and related gene products. Provided are structural information on the Cas protein of the CRISPR-Cas system, use of this information in generating modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems which encode one or more components or modified components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors and components. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods for utilizing the CRISPR-Cas system. In particular the present invention comprehends optimized functional CRISPR-Cas enzyme systems. In particular the present invention comprehends engineered new guide architectures and enzymes to be used in optimized Staphylococcus aureus CRISPR-Cas enzyme systems.La présente invention concerne des systèmes, des méthodes et des compositions pour modifier lexpression de séquences génétiques cibles et de produits génétiques associés. Linvention concerne des informations structurales sur la protéine Cas du système CRISPR-Cas, lutilisation de ces informations pour générer des constituants modifiés du complexe CRISPR, des vecteurs et des systèmes de vecteurs codant pour un ou plusieurs constituants ou constituants modifiés dun complexe CRISPR, ainsi que des méthodes de conception et dutilisation de tels vecteurs et constituants. Linvention concerne par ailleurs des méthodes pour diriger la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes et des méthodes dutilisation du système CRISPR-Cas. En particulier, la présente invention comprend des systèmes enzymatiques CRISPR-Cas fonctionnels optimisés. En particulier, la présente invention comprend des enzymes et des architectures guides modifiées destinées à être utilisées dans systèmes enzymatiques CRISPR-Cas de Staphylococcus aureus optimisés.
