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一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
专利权人:
SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO., LTD;苏州瑞博生物技术有限公司
发明人:
ZHANG, Hongyan,张鸿雁,GAO, Shan,高山,KANG, Daiwu,康代武
申请号:
CNCN2020/072813
公开号:
WO2020/147847A1
申请日:
2020.01.17
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
An siRNA for inhibiting expression of factor XII (FXII) gene, and a pharmaceutical composition and conjugate containing the siRNA. Nucleotides in the siRNA are each independently modified or unmodified nucleotides. The siRNA contains a sense strand and an antisense strand. The sense strand contains a nucleotide sequence I having a length equal to that of the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 1 and having no more than three nucleotides different from those of the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 1. The antisense strand contains a nucleotide sequence II having a length equal to that of the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 2 and having no more than three nucleotides different from those of the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 2. The siRNA and the pharmaceutical composition and conjugate thereof can treat and/or prevent hereditary angioedema (HAE) and/or thrombosis.L'invention concerne un ARNsi destiné à inhiber l'expression du gène du facteur XII (FXII), et une composition pharmaceutique et un conjugué contenant l'ARNsi. Les nucléotides de l'ARNsi sont chacun indépendamment des nucléotides modifiés ou non modifiés. L'ARNsi contient un brin sens et un brin antisens. Le brin sens contient une séquence nucléotidique I ayant une longueur égale à celle de la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 1 et n'ayant pas plus de trois nucléotides différents de ceux de la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 1. Le brin antisens contient une séquence nucléotidique II ayant une longueur égale à celle de la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 2 et n'ayant pas plus de trois nucléotides différents de ceux de la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 2. L'ARNsi et la composition pharmaceutique, et le conjugué correspondant peuvent traiter et/ou prévenir l'angio-oedème héréditaire (AOH) et/ou la thrombose.一种抑制因子XII(Factor XII,FXII)基因表达的siRNA,含有该siRNA的药物组合物和缀合物。该siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,该siRNA含有正
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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