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一种核酸、含有该核酸的药物组合物和缀合物及其用途
专利权人:
SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO., LTD;苏州瑞博生物技术有限公司
发明人:
ZHANG, Hongyan,张鸿雁,GAO, Shan,高山,KANG, Daiwu,康代武,CHEN, Gengrong,陈庚容
申请号:
CNCN2019/101656
公开号:
WO2020/038377A1
申请日:
2019.08.20
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided is a siRNA for inhibiting HBV gene expression, comprising a sense strand and an antisense strand. The sense strand comprises a nucleotide sequence 1, and the antisense strand comprises a nucleotide sequence 2; the nucleotide sequence 1 and the nucleotide sequence 2 are at least partially reversely complementary to form a double-stranded region; the nucleotide sequence 1 and the nucleotide sequence shown in SEQ ID NO: 1 are equal in length, and no more than 3 nucleotide differences are generated; the nucleotide sequence 2 and the nucleotide sequence shown in SEQ ID NO: 2 are equal in length, and no more than 3 nucleotide differences are generated; nucleotides of the 7th, 8th, and 9th bits of the nucleotide sequence 1 and the 2nd, 6th, 14th, and 16th of the nucleotide sequence 2 are fluoro-modified nucleotides. Also provided are a pharmaceutical composition and a conjugate containing the siRNA. The siRNA, the pharmaceutical composition, and the conjugate in the present disclosure have good activity for inhibiting HBV gene expression.L'invention concerne un ARNsi pour inhiber l'expression du gène VHB, comprenant un brin sens et un brin antisens. L'invention concerne un ARNsi pour inhiber l'expression du gène VHB, comprenant un brin sens et un brin antisens. Le brin sens comprend une séquence nucléotidique 1 ; une séquence nucléotidique 2 ; la séquence nucléotidique 1 et la séquence nucléotidique 2 sont au moins en partie inversement complémentaires pour former une région bicaténaire; la séquence nucléotidique 1 et la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO : 1 sont égales en longueur, et pas plus de 3 différences nucléotidiques sont générées ; la séquence nucléotidique 2 et la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO : 2 sont égales en longueur, et pas plus de 3 différences nucléotidiques sont engendrées; les nucléotides du 7 ème, 8 ème, et 9 bits de la séquence nucléotidique 1 et le 2ème, 6 ème, 14 ème et 16 ème de la séquence nucléotidique
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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