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一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
专利权人:
SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO., LTD.;苏州瑞博生物技术有限公司
发明人:
ZHANG, Hongyan,张鸿雁,GAO, Shan,高山,KANG, Daiwu,康代武
申请号:
CNCN2019/129016
公开号:
WO2020/135673A1
申请日:
2019.12.27
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are an siRNA for inhibiting the expression of the apolipoprotein C3 gene, and a pharmaceutical composition and a conjugate containing the siRNA. Each nucleotide in the siRNA is, respectively and independently, a modified or unmodified nucleotide; the siRNA contains a sense strand and an anti-sense strand; the sense strand includes nucleotide sequence I; nucleotide sequence I has the same length as the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 1, and not more than three nucleotides are different; the anti-sense strand contains nucleotide sequence II; and nucleotide sequence II has the same length as the nucleotide sequence as shown in SEQ ID NO: 2, and not more than three nucleotides are different. The siRNA provided by the present disclosure and the pharmaceutical composition and the conjugate thereof can effectively treat and/or prevent dyslipidemia.L'invention concerne un ARNsi pour inhiber l'expression d'un gène de l'apolipoprotéine C3, et une composition pharmaceutique et un conjugué comprenant l'ARNsi. Chaque nucléotide dans l'ARNsi est, respectivement et indépendamment, un nucléotide modifié ou non modifié; l'ARNsi contient un brin sens et un brin antisens; le brin sens comprend la séquence nucléotidique I; la séquence nucléotidique I a la même longueur que la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 1, et pas plus de trois nucléotides sont différents; le brin anti-sens contient la séquence nucléotidique II; et la séquence nucléotidique II a la même longueur que la séquence nucléotidique représentée dans SEQ ID NO: 2, et pas plus de trois nucléotides sont différents. L'ARNsi fourni par la présente invention et la composition pharmaceutique et le conjugué de celle-ci peuvent efficacement traiter et/ou prévenir la dyslipidémie.本公开提供了一种抑制载脂蛋白C3基因表达的siRNA,含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,该siRNA含有正义链和反义链,所述正义链含有核苷酸序列I,所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异,所述反义链含有核苷酸序列II,所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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