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COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'UNE PERTE DE LA VISION PAR LA GÉNÉRATION DE PHOTORÉCEPTEURS BÂTONNETS À PARTIR DE CELLULES GLIALES DE MÜLLER
专利权人:
ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI
发明人:
CHEN, Bo
申请号:
USUS2019/026048
公开号:
WO2019/195717A1
申请日:
2019.04.05
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention provides methods and compositions for inducing differentiation of Müller glial cells into rod photoreceptors through a two-step process of inducing Müller glial cell proliferation by increasing WNT signaling effectors in the Müller glial cell and then directed differentiation into a rod photoreceptor through activation of rod-specific photoreceptor genes. The methods and compositions are useful in a method of treating vision loss or impairment due to photoreceptor loss. The present invention also provides methods for treating vision loss or impairment in a subject comprising (a) administering to the subject a therapeutically effective amount of a Müller glial (MG) cell proliferation agent; and (b) a period of time after the administering of step (a), administering to the subject a therapeutically effective amount of a MG cell differentiation agent.La présente invention concerne des méthodes et des compositions destinées à induire une différenciation de cellules gliales de Müller en photorécepteurs bâtonnets, par l'intermédiaire d'un processus en deux étapes consistant à induire une prolifération des cellules gliales de Müller par l'augmentation des effecteurs de signalisation WNT dans la cellule gliale de Müller ; et ensuite une différenciation dirigée en photorécepteur bâtonnet par l'activation de gènes des photorécepteurs spécifiques des bâtonnets. Les méthodes et les compositions sont utiles dans une méthode de traitement de perte de la vision ou d'une déficience visuelle due à une perte de photorécepteurs. La présente invention concerne également des méthodes de traitement d'une perte de la vision ou d'une déficience visuelle chez un sujet, qui consistent à : (a) administrer au sujet une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent de prolifération des cellules gliales de Müller (MG) ; et (b) après une certaine durée consécutive à l'étape d'administration (a), administrer au sujet une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent de diff
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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