THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY;NATIONAL YANG-MING UNIVERSITY
发明人:
COHEN, Stanley N.,DENG, Ning,FENG, Yanan,CHENG, Tzu-Hao,WU, Yun-Yun,HSIEH, Wen-Chieh
申请号：
USUS2016/033116
公开号：
WO2016/196012A1
申请日:
2016.05.18
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Aspects of the invention include methods of reducing the deleterious activity of a mutant extended nucleotide repeat (NR) containing target gene in a cell by contacting the cell with an effective amount of a nucleoside agent, as well as compositions used in such methods. The deleterious activity (e.g., toxicity and/or dis-functionality of products encoded thereby) of a mutant extended NR containing target gene may be reduced in a variety of different ways, e.g., by reducing (and in some instances differentially, including selectively, reducing) the production or activity of toxic expression products (e.g., RNA or protein) encoded by the target gene. Kits and compositions for practicing the subject methods are also provided.Des aspects de l'invention comprennent des procédés de réduction de l'activité délétère d'une répétition de nucléotides (NR) étendue mutante contenant un gène cible dans une cellule par mise en contact de la cellule avec une quantité efficace d'un agent nucléosidique, ainsi que des compositions utilisées dans de tels procédés. L'activité délétère (par exemple, la toxicité et/ou le dysfonctionnement de produits codés par ceux-ci) d'une NR étendue mutante contenant un gène cible peut être réduite selon un grand choix de différentes façons, par exemple, en réduisant (et dans certains cas, de manière différentielle, y compris de manière sélective, réductrice) la production ou l'activité de produits d'expression toxiques (par exemple, de l'ARN ou des protéines) codés par le gène cible. L'invention concerne également des trousses et des systèmes permettant de mettre en œuvre les procédés de l'invention.
