ANDREW KERNYTSKY,ANTE SVEN LUNDBERG,BIBHU PRASAD MISHRA,CHAD ALBERT COWAN,ELIZABETH JAE-EUN PAIK,MICHELLE I-CHING LIN,TIRTHA CHAKRABORTY,TODD DOUGLASS BORLAND
申请号：
BR112018071321
公开号：
BR112018071321A2
申请日:
2017.04.18
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
Materials and methods to treat a patient with haemoglobiinopathy, both ex vivo and in vivo, and materials and methods to exclude, modulate or inactivate a transcriptional control sequence of a Bcl11A gene in a cell by genome editing.materiais e métodos para tratar um paciente com hemoglobinopatia, tanto ex vivo quanto in vivo, e materiais e métodos para excluir, modular ou inativar uma sequência de controle transcricional de um gene bcl11a em uma célula por edição do genoma.
