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一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用
- 专利权人:
- 成都金唯科生物科技有限公司
- 发明人:
- 杨阳,魏于全
- 申请号：
- CN202110514036.1
- 公开号：
- CN113322281A
- 申请日:
- 2021.05.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用。一种RS1蛋白表达框，由启动子‑目的基因序列‑polyA组成，其中，所述的启动子选自RK启动子，目的基因选自野生型RS1基因或所述的密码子优化的RS1基因，polyA选自rBG或bGH中的任意一种载体，含有本发明所述的RS1蛋白表达框。本发明对基因表达框的优化，利用重组腺相关病毒作为基因递送载体，在视网膜或神经节细胞中，实现RS1蛋白的组织特异性高效且持续的表达，达到治疗X连锁的青少年视网膜劈裂症的目的。通过目的基因组织特异性表达，可以减少病毒载体用量，进而降低免疫的风险,并达到长效治疗的目的。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
