优化的RAG1缺陷基因疗法
- 专利权人:
- 莱顿大学医学中心附属莱顿教学医院
- 发明人:
- 阿尔然·C·兰克斯特,劳拉·加西亚-佩雷斯,弗兰克·J·T·斯塔尔,玛丽亚·C·J·A·范·艾格蒙德,卡林·派克-奥弗泽特
- 申请号：
- CN202080032731.8
- 公开号：
- CN113840918A
- 申请日:
- 2020.03.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了新型表达盒、逆转录病毒质粒、载体、病毒粒子、组合物和重组细胞，其包含与密码子优化的重组激活(RAG1)转基因可操作连接的启动子。这些新型表达盒、逆转录病毒质粒、载体、病毒粒子、组合物和重组细胞适用于治疗由rag‑1基因编码的蛋白质的完全或部分功能丧失引起的疾病，如RAG缺陷型严重联合免疫缺陷症(RAG1‑SCID)、Omenn综合征(OS)、非典型SCID或联合免疫缺陷症(CID)。本发明还提供了相应的治疗方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
