用于遗传障碍的基因疗法的基因组编辑手段和结合病毒载体的基因疗法
- 专利权人:
- 国家健康与医学研究院
- 发明人:
- 安娜莉塔·米乔,瓦斯科·梅内吉尼
- 申请号：
- CN201880050606.2
- 公开号：
- CN111108207A
- 申请日:
- 2018.01.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及重组病毒载体,所述重组病毒载体优选逆转录病毒(RV)载体、慢病毒(LV)载体或腺相关病毒(AAV)载体;其组合物;所述重组病毒载体或其组合物的用途;部件的套装,所述套装包括所述重组病毒载体或其组合物以及催化活性的Cas9或Cpf1蛋白;用于修饰细胞的基因组的方法;以及通过此方法可获得的细胞。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
