SHANGHAI INSITITUTE OF ORGANIC CHEMISTRY, CHINESE ACADEMY OF SCIENCES;中国科学院上海有机化学研究所
发明人:
FANG, Yanshan,方燕姗,DUAN, Yongjia,段永嘉
申请号：
CNCN2019/074579
公开号：
WO2020/155141A1
申请日:
2019.02.02
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要：
Disclosed are a pharmaceutical composition for treatment of neurodegenerative diseases or diseases caused by abnormality of RNA binding protein and applications thereof, in particular the application in the treatment of ALS. The pharmaceutical composition can significantly enhance the dynamic performance of stress particles containing RNA binding proteins such as hnRNP A1 and TDP-43 proteins； influences the interaction between the RNA binding proteins and other poly ADP ribosylation modified proteins or other PAR binding proteins； influences the subcellular localization and stress response of RNA binding proteins； influences the liquid-liquid phase separation and aggregation tendency of RNA binding proteins； influences the co-phase separation between RNA binding proteins； influences the interaction of RNA binding proteins in cells； and has a significant inhibitory effect on neurotoxicity caused by RNA binding proteins.La présente invention concerne une composition pharmaceutique destinée au traitement de maladies neurodégénératives ou de maladies provoquées par l'anomalie d'une protéine de liaison à l'ARN et ses applications, en particulier l'application dans le traitement de la SLA. La composition pharmaceutique peut significativement améliorer la performance dynamique des particules de stress contenant des protéines de liaison à l'ARN telles que les protéines hnRNP A1 et TDP-43 ； influence l'interaction entre les protéines de liaison à l'ARN et d'autres protéines poly ADP ribosylées ou d'autres protéines de liaison PAR modifiées ； influence la localisation sous-cellulaire et la réponse au stress des protéines de liaison à l'ARN ； influence la séparation en phase liquide-liquide et la tendance à l'agrégation des protéines de liaison à l'ARN ； influence la séparation de co-phases entre les protéines de liaison à l'ARN ； influence l'interaction des protéines de liaison à l'ARN dans les cellules ； et présente un effet inhibiteur significatif sur la neurotoxicité provo
