THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA;THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
HIGH, Katherine, A.,MINGOZZI, Federico,SUN, Junwei,JOHNSON, Philip
申请号：
USUS2013/026695
公开号：
WO2013/123503A1
申请日:
2013.02.19
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences.La présente invention concerne des virus adéno-associés (AAV) de sérotype AAV-Rh74 et des vecteurs de AAV apparentés, et des méthodes de transfert de gènes médiées par le vecteur de AAV-Rh74 et par des vecteurs de AAV apparentés et leurs utilisations. Plus particulièrement, le AAV-Rh74 cible des polynucléotides dans des cellules, des tissus ou des organes à des fins d'expression (transcription) de gènes codant pour des protéines et des peptides thérapeutiques, et des polynucléotides qui fonctionnent comme des séquences d'acide nucléique inhibitrices ou qui sont transcrits en ces séquences.
