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专利权人:
ALNYLAM PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
Brian BETTENCOURT,Anna BORODOVSKY
申请号:
MX2016007409
公开号:
MX2016007409A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要:
The invention relates to iRNA, e.g., double- stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement factor B (CFB) gene, the complement component C3 gene, and the complement component C9 gene and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of CFB, C9 and/or C3 and to treat subjects having a complement component-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome.La invención se refiere a composiciones de ARNi, por ejemplo, ácido ribonucleico de hebra doble ARNhd) que se dirigen al gen del factor B de complemento (CFB), al gen del componente de complemento C3 y al gen del componente de complemento c9 y a métodos para usar las composiciones de ARNi, por ejemplo, ARNhd, para inhibir la expresión de CFB, c9 y/o C3 y pasra tratar a sujetos que tienen una enfermedad asociada a un componente de complemento, por ejemplo, hemoglobinuria nocturna paraxistica y síndrome urémico hemolítico atípico.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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