Complement component IRNA composition and method of use

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专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.;阿爾尼拉姆醫藥品有限公司;阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人:

A．博罗多夫斯基,A．博羅多夫斯基,B．贝腾考特,B．貝騰考特

申请号：

MOJ003980

公开号：

MOJ003980B

申请日:

2019.12.31

申请国别(地区):

MO

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to IRNA such as dsRNA composition targeting complement factor B (CFB) gene, complement component C3 gene and complement component C9 gene, and the use of such IRNA such as dsRNA composition to inhibit the expression of CFB, C9, and / or C3 and to treat complement component related diseases such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome Methods of subjects.本發明涉及靶向補體因子B(CFB)基因、補體成分C3基因和補體成分C9基因的iRNA例如雙鏈核糖核酸(dsRNA)組合物，以及使用此類iRNA例如dsRNA組合物來抑制CFB、C9、和／或C3的表達並且治療患有補體成分相關性疾病例如陣發性睡眠性血紅蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症綜合徵的受試者的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/