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COMPLEMENT COMPONENT IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
专利权人:
알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人:
보로도브스키 안나,베텐코트 브라이언
申请号:
KR1020167018461
公开号:
KR1020160097307A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention is directed to an iRNA that targets a complement factor B (CFB) gene, a complement component C3 gene and a complement component C9 gene, such as a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), a composition, and CFB, C9 and / or C3 These iRNAs, for example, dsRNAs, for inhibiting expression and treating subjects with complement component-related diseases such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome, , And a method of using the composition.본 발명은 보체 인자 B(CFB) 유전자, 보체 성분 C3 유전자 및 보체 성분 C9 유전자를 표적으로 하는 iRNA, 예를 들어, 이중-가닥 리보핵산(dsRNA), 조성물, 및 CFB, C9 및/또는 C3의 발현을 억제하고, 보체 성분-관련 질병, 예를 들어, 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome)을 갖는 피검자를 치료하기 위한 이러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법에 관한 것이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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