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COMPOSITION D'ARNI D'ÉLÉMENT DE COMPLÉMENT ET PROCÉDÉS POUR LES UTILISER
专利权人:
Alnylam Pharmaceuticals; Inc.
发明人:
申请号:
EP14824660.6
公开号:
EP3080270A2
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要:
The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement factor B (CFB) gene, the complement component C3 gene, and the complement component C9 gene and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of CFB, C9 and/or C3 and to treat subjects having a complement component-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome.L'invention concerne des compositions d'ARNi, c'est-à-dire d'acide ribonucléique bicaténaires (ARNds), ciblant le gène de facteur B du complément (CFB), le gène de l'élément C3 du complément et le gènede l'élément C9 du complément et des procédés d'utilisation de ces compositions d'ARNi, c'est-à-dire d'ARNds, pour inhiber l'expression de CFB, C9 et/ou C3 et pour traiter des patients ayant une maladie associée à l'élément du complément, par exemple l'hémoglobinurie paroxystique nocturne et le syndrome hémolytique et urémique atypique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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