DIAS, Anusha,ABYSALH, Jonathan,BETTENCOURT, Brian,DEROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2018/020011
公开号：
WO2018/157154A3
申请日:
2018.02.27
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, improved methods and pharmaceutical compositions for treating cystic fibrosis based on codon optimized mRNA encoding a Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) protein.La présente invention concerne, entre autres, des méthodes et des compositions pharmaceutiques améliorées pour traiter la fibrose kystique sur la base d'un ARNm à codons optimisés codant pour une protéine régulatrice de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
