The present invention provides, among other things, improved methods and pharmaceutical compositions for treating cystic fibrosis based on codon optimized mRNA encoding a Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) protein.La présente invention concerne, entre autres, des méthodes et des compositions pharmaceutiques améliorées pour traiter la fibrose kystique sur la base d'un ARNm à codons optimisés codant pour une protéine régulatrice de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
