COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING EXPRESSION OF TRANSTHYRETIN

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专利权人:

アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド;ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC

发明人:

SAH DINAH WEN-YEE,ダイナ・ウェン－イー・サー,GREGORY HINKLE,グレゴリー・ヒンクル,RENE ALVAREZ,レネ・アルバレズ,STUART MILSTEIN,スチュアート・ミルスタイン,CHEN QINGMIN,チェン・キンミン,ダイナ・ウェン-イー・サー

申请号：

JP2014214774

公开号：

JP2015062420A

申请日:

2014.10.21

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) targeting a transthyretin (TTR) gene, and methods of using the dsRNA to inhibit expression of TTR.SOLUTION: A dsRNA for inhibiting expression of TTR comprises a sense strand and an antisense strand. The antisense strand comprises a region complementary to a part of an mRNA encoding TTR. The region of complementarity is less than 30 nucleotides in length. The antisense strand has specific sequences. Also provided are cells, vectors and pharmaceutical compositions.【課題】トランスチレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、およびＴＴＲの発現を阻害するために該ｄｓＲＮＡを使用する方法の提供。【解決手段】センス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖はＴＴＲをコードするｍＲＮＡの一部に相補的である領域を含み、前記相補性の領域は、３０ヌクレオチド長未満であり、前記アンチセンス鎖は、特定の配列を有する、ＴＴＲの発現を阻害するためのｄｓＲＮＡ、細胞、ベクター、医薬組成物。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/