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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS D'ADMINISTRATION D'ACIDES NUCLÉIQUES
专利权人:
INC.;MODERNATX
发明人:
LARSEN, Aaron,NELSON, Jennifer,MOORE, Melissa
申请号:
USUS2019/052058
公开号:
WO2020/061397A1
申请日:
2019.09.20
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to methods and compositions for modulating protein expression. In particular, the invention features methods and compositions for increasing protein expression in a cell by delivering to the cell a composition including an mRNA encoding a polypeptide and one or more oligonucleotides, wherein each of the one or more oligonucleotides includes a region of linked nucleotides complimentary to a portion of the sequence of the mRNA. The methods and compositions described herein may be used to modulate gene expression (e.g., increase gene expression), to increase the stability of the mRNA, to decrease the immunogenicity of the mRNA, to enable selective expression (e.g., in a target cell or tissue) of the mRNA, and/or to enable the delivery of two or more mRNAs in a stoichiometric ratio.La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant la modulation de l'expression de protéines. En particulier, l'invention concerne des procédés et des compositions permettant d'augmenter l'expression de protéines dans une cellule en administrant à la cellule une composition comprenant un ARNm codant pour un polypeptide et un ou plusieurs oligonucléotides, chacun desdits oligonucléotides comprenant une région de nucléotides liés complémentaire d'une partie de la séquence de l'ARNm. Les procédés et les compositions de l'invention peuvent être utilisés pour moduler l'expression génique (par exemple, augmenter l'expression génique), pour augmenter la stabilité de l'ARNm, pour diminuer l'immunogénicité de l'ARNm, pour permettre une expression sélective (par exemple, dans une cellule ou un tissu cible) de l'ARNm, et/ou pour permettre l'administration d'au moins deux ARNm dans un rapport stœchiométrique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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