IONIS PHARMACEUTICALS, INC.;BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM
发明人:
RIGO, Frank,PRAKASH, Thazha, P.,COREY, David
申请号:
USUS2018/067087
公开号:
WO2019/126641A2
申请日:
2018.12.21
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Certain embodiments are directed to methods and compounds for increasing FXN. Such methods and compounds are useful for increasing expression of FXN in cells and animals.Certains modes de réalisation de l'invention concernent des procédés et des composés pour augmenter la frataxine. Ces procédés et composés servent à augmenter l'expression de la frataxine dans des cellules et des animaux.