IONIS PHARMACEUTICALS, INC.;THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MICHIGAN
发明人:
RIGO, Frank,TODD, Peter,RODRIGUEZ, Caitlin
申请号：
USUS2019/023518
公开号：
WO2019/183440A1
申请日:
2019.03.22
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided are methods for increasing the amount or activity of FMR1 RNA, and in certain instances of increasing the amount of FMRP protein, in an animal. Such methods are useful to prevent or ameliorate at least one symptom of a Fragile X-Spectrum disorder. Such Fragile X-Spectrum disorders include FXS, FXTAS, and FXPOI.L'invention concerne des procédés permettant d'augmenter la quantité ou l'activité de l'ARN FMR1 et dans certains cas, d'augmenter la quantité de protéine FMRP, chez un animal. De tels procédés sont utiles pour prévenir ou améliorer au moins un symptôme d'un trouble du spectre X fragile. De tels troubles du spectre X fragile comprennent le FXS, le FXTAS et le FXPOI.
