The present invention relates to a process for producing a modified nucleic acid, wherein the nucleic acid comprises a mutant haemoglobin B (HBB) gene encoding a mutant Hb-β polypeptide. The process comprises using a base editor, preferably with a gRNA, to edit the mutant HBBgene to change a first (mutant) codon in that gene into a second, non-wild-type codon, wherein the Hb-β polypeptide encoded by that edited HBBgene has a non-wild-type, yet phenotypically-viable, amino acid sequence. The invention also provides a population of isolated haematopoietic stem cells,the stem cells comprising edited HBBgenes.La présente invention concerne un procédé de production d'un acide nucléique modifié, l'acide nucléique comprenant un gène d'hémoglobine B mutant (HBB) codant pour un polypeptide Hb-β mutant. Le procédé comprend l'utilisation d'un éditeur de bases, comportant de préférence un ARNg, pour éditer le gène HBB mutant afin de transformer un premier codon (mutant) de ce gène en un second codon de type non sauvage, le polypeptide Hb-β codé par ce gène HBB édité comportant une séquence d'acides aminés de type non sauvage, mais phénotypiquement viable. L'invention concerne également une population de cellules souches hématopoïétiques isolées, les cellules souches comprenant des gènes HBB édités.
