PYLES, Benjamin,BAILUS, Barbara,DENG, Peter,LOCKWOOD, Sarah,SEGAL, David
申请号：
USUS2016/048122
公开号：
WO2017/048466A1
申请日:
2016.08.23
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are compositions and methods relating to cell-penetrating conjugates for the delivery of therapeutic polypeptides or polynucleotides to cells or tissues of the body. The delivery conjugate comprises a cell-penetratmg peptide and a nuclear localization signal sequence plus an effector moiety (such as a polypeptide or polynucleotide) as the payload, optionally further including an epitope tag as well as a solubility peptide and a configurating peptide. The delivery conjugate can also include a component capable of specifically directing the conjugate to a target cell or tissue, making the conjugate effective for treating diseases in the target tissue.Linvention concerne des compositions et des procédés liés à des conjugués pénétrant dans les cellules permettant ladministration de polypeptides ou de polynucléotides thérapeutiques à des cellules ou des tissus du corps. Le conjugué dadministration comprend un peptide pénétrant dans les cellules et une séquence de signal de localisation nucléaire accompagnés dune fraction effectrice (telle quun polypeptide ou quun polynucléotide) en tant que charge utile, comprenant en outre éventuellement un marqueur dépitope ainsi quun peptide de solubilité et un peptide de conception. Ce conjugué dadministration peut également comprendre un constituant apte à diriger spécifiquement le conjugué vers une cellule ou un tissu cible, rendant le conjugué efficace pour le traitement de maladies dans le tissu cible.
