A compound used to reversibly change an active polyamine into an amphibious membrane； a polynuclear substance (iarn) used to provide RNA interference to the supply pole of a living clula.
ROZEMA, DAVID B.,LEWIS, DAVID L.,WAKEFIELD, DARREN H.,KITAS, ERIC A.,HADWIGER, PHILIPP,WOLFF, JON A.,ROEHL, INGO,MOHR, PETER,HOFFMANN, TORSTEN,JAHN-HOFMANN, KERSTIN,BLOKHIN, ANDREI V.,BENSON, JONATHAN
申请号：
CL2013001876
公开号：
CL2013001876A1
申请日:
2013.06.25
申请国别(地区):
CL
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention is directed compositions for delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to cells in vivo. The compositions comprise amphipathic membrane active poiyamines reversibly modified with enzyme cleavable dipeptide-amidobenzyl-carbonate masking agents. Modification masks membrane activity of the polymer while reversibility provides physiological responsiveness. The reversibly modified polyamines (dynamic polyconjugate or DPC) are further covalentiy linked to an RNAi polynucleotide or co-administered with a targeted RNAi polynucleotide-targeting molecule conjugate.<；p>；LA PRESENTE INVENCIÓ；N PRESENTA COMPUESTOS PARA LA MODIFICACIÓ；N REVERSIBLE DE UNA POLIAMINA ACTIVA EN MEMBRANA ANFIFÁ；TICA； Y COMPOSICIONES PARA EL SUMINISTRO DE POLINUCLEÓ；TIDOS DE INTERFERENCIA DE ARN (IARN) A CÉ；LULAS IN VIVO. LAS COMPOSICIONES COMPRENDEN POLIAMINAS ACTIVAS EN MEMBRANA ANFIFÁ；TICAS REVERSIBLEMENTE MODIFICADAS CON AGENTES ENMASCARADORES DIVISIBLES ENZIMÁ；TICOS DE DIPÉ；PTID -AMIDOBENCII -C ARBONATO. LA MODIFICACIÓ；N ENMASCARA LA ACTIVIDAD EN MEMBRANA DEL POLÍ；MERO MIENTRAS REVERSIBLEMENTE PROPORCIONA SENSIBILIDAD FISIOLÓ；GICA. LAS POLIAMINAS REVERSIBLEMENTE MODIFICADAS (POLICONJUGADO DINÁ；MICO O DPC) ADEMÁ；S SE ENLAZAN COVALENTEMENTE A UN POLINUCLEÓ；TIDO IARN O SE CO-ADMINISTRAN CON UN CONJUGADO DE POLINUCLEÁ；TIDO IAM ACTIVADO-MOLÉ；CULA ACTIVANTE.<；/p>；
