用于治疗庞帕病的反义寡核苷酸
- 专利权人:
- 鹿特丹伊拉斯谟大学医疗中心
- 发明人:
- A·J·伯格斯马,E·范德沃尔特,W·W·M·皮吉那佩,A·T·范德普罗格,A·鲁瑟
- 申请号：
- CN201580042923.6
- 公开号：
- CN106661580A
- 申请日:
- 2015.06.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及可用于治疗庞帕病以及用于调节GAA基因剪接的方法和治疗庞帕病的方法的反义寡聚化合物。包括反义寡聚化合物的药物组合物也是本发明的一部分。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
