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METHODS OF EDITING A SINGLE NUCLEOTIDE POLYMORPHISM USING PROGRAMMABLE BASE EDITOR SYSTEMS
专利权人:
Beam Therapeutics Inc.
发明人:
申请号:
EP20809005.0
公开号:
EP3972654A1
申请日:
2020.05.20
申请国别(地区):
EP
年份:
2022
代理人:
摘要:
Described are compositions and methods for altering mutations associated with Rett Syndrome (RETT). Provided herein are compositions and methods of using base editors (e.g., ABE8) comprising a polynucleotide programmable nucleotide binding domain and a nucleobase editing domain in conjunction with a guide polynucleotide. Also provided herein are base editor systems for editing nucleobases of target nucleotide sequences.L'invention concerne des compositions et des procédés pour modifier des mutations associées au syndrome de Rett (RETT). L'invention concerne des compositions et des procédés d'utilisation d'éditeurs de base (par exemple, ABE8) comprenant un domaine de liaison de nucléotides programmable par des polynucléotides et un domaine d'édition de nucléobase conjointement avec un polynucléotide guide. L'invention concerne également des systèmes d'éditeur de base pour l'édition de nucléobases de séquences nucléotidiques cibles.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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