FENTON, Owen, Shea,DORKIN, Joseph, Robert,ANDERSON, Daniel, Griffith,MCCLELLAN, Rebecca, L.
申请号：
USUS2015/038827
公开号：
WO2016/004202A1
申请日:
2015.07.01
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present disclosure provides polyamine-fatty acid derived lipidoids (e.g., compounds of Formula (I) or (II)) and methods of preparing the lipidoids. A described lipidoid includes R-C(=0)-0- moieties (where R is a lipid moiety), which may be hydrolyzed into non-toxic fatty acids. Also provided are compositions including a described lipidoid and an agent (e.g., polynucleotide, small molecule, peptide, or protein). The present disclosure also provides methods, kits, and uses that involve the lipidoids or compositions for delivering an agent to a subject, tissue, or cell and/or for treating and/or preventing a range of diseases, such as genetic diseases, proliferative diseases, hematological diseases, neurological diseases, immunological diseases, gastrointestinal diseases, respiratory diseases, painful conditions, psychiatric disorders, and metabolic disorders.La présente invention concerne des lipidoïdes dérivé de polyamine-acide gras (par exemple, des composés de Formule (I) ou (II)) et des procédés de préparation des lipidoïdes. Un lipidoïde de linvention comprend des parties R-C(=O)-O (dans lesquelles R est une partie lipidique), qui peuvent être hydrolysées en acides gras non toxiques. Linvention concerne également des compositions comprenant un lipidoïde de linvention et un agent (par exemple, polynucléotide, petite molécule, peptide ou protéine). La présente invention concerne également des procédés, des kits et des utilisations impliquant les lipidoïdes ou des compositions pour administrer un agent à un sujet, un tissu ou une cellule et/ou pour le traitement et/ou la prévention dune série de maladies, comme des maladies génétiques, des maladies prolifératives, des maladies hématologiques, des maladies neurologiques, des maladies immunologiques, des maladies gastro-intestinales, des maladies respiratoires, des états douloureux, des troubles psychiatriques et des troubles métaboliques.
