Orion, D.,Орион Д.,Kieron, E.,Кирон Е.,Paul,Пол,William, D.,Уильям Д.
申请号：
EA201000756
公开号：
EA028911B1
申请日:
2008.11.04
申请国别(地区):
EA
年份:
2018
代理人:
摘要：
Methods of treating or suppressing mitochondrial diseases, such as Friedreich's ataxia (FRDA), Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactacidosis, and stroke (MELAS), Kearns-Sayre Syndrome (KSS), are disclosed, as well as compounds useful in the methods of the invention, such as 4-(p-quinolyl)-2-hydroxybutanamide derivatives. Methods and compounds useful in treating other disorders such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Huntington's disease, Parkinson's disease, and pervasive developmental disorders such as autism are also disclosed. Energy biomarkers useful in assessing the metabolic state of a subject and the efficacy of treatment are also disclosed. Methods of modulating, normalizing, or enhancing energy biomarkers, as well as compounds useful for such methods, are also disclosed.В изобретении представлены способы лечения или подавления митохондриальных заболеваний, таких как атаксия Фридрайха (FRDA), наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON), митохондриальная миопатия, энцефалопатия, лактацидоз и инсульт (MELAS), синдром Кернса-Сэйра (KSS)； а также соединения, применимые в способах настоящего изобретения, например производные 4-(п-хинолил)-2-гидроксибутанамида. Также раскрыты способы и соединения, применимые для лечения других нарушений, например бокового амиотрофического склероза (ALS), болезни Хантингтона, болезни Паркинсона и общего расстройства психологического развития, например аутизма. Также раскрыты энергетические биомаркеры, применимые для оценки метаболического состояния субъекта и эффективности лечения. Также раскрыты способы модулирования, нормализации или усиления энергетических биомаркеров, а также соединения, применимые для этих способов.
