KIM SEOKJOONG,김석중,SONG DONG WOO,송동우,LEE KYU JUN,이규준,LEE JUNG MIN,이정민,KIM UN GI,김운기
申请号：
KR1020180069242
公开号：
KR1020180136914A
申请日:
2018.06.15
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present specification pertains to a platform for expressing a protein of interest by artificially manipulating the liver and, more particularly, to a platform for alleviating or treating a genetic disease or for improving a body function by inserting a transgene capable of normal functions and expression such as a therapeutic gene, instead of a diseased gene which functions or is expressed abnormally, into a high-expression secretory gene and inducing the expression of the transgene. The high-expression secretory gene includes an HP or APOC3 gene. The transgene includes an object expressed at a high level by means of a promoter in the hepatocyte genome and secreted extracellularly.본 명세서는 간을 인위적으로 조작하여 목적하는 단백질을 발현하기 위한 플랫폼으로, 보다 구체적으로 비정상적인 기능 또는 발현 하는 질병 유전자 대신에 정상적인 기능과 발현을 할 수 있는 이식 유전자(예를 들어, 치료유전자)를 고발현 분비 유전자에 삽입하여 발현을 유도함으로써, 유전질환 완화, 치료 또는 기능향상을 위한 플랫폼에 관한 것이다. 상기 고발현 분비 유전자는 HP 또는 APOC3유전자인 것을 포함한다. 상기 이식유전자는 간세포 게놈 내 프로모터를 이용하여 높은 수준으로 발현하여 세포밖으로 분비되는 것을 포함한다.
