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靶向USH2A基因pre-mRNA的gRNA、递送系统和CRISPR-Cas系统
- 专利权人:
- 发明人:
- 梁峻彬,欧家裕,徐辉
- 申请号：
- CN202110884047.9
- 公开号：
- CN115704023A
- 申请日:
- 2021.08.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了靶向USH2A基因pre‑mRNA的gRNA、递送系统和CRISPR‑Cas系统，属于基因工程技术领域。所述gRNA的靶向结构域与USH2A基因pre‑mRNA序列互补，所述gRNA通过与USH2A基因pre‑mRNA结合而使外显子13被剪接跳跃。本发明提供的靶向USH2A基因pre‑mRNA的gRNA诱导外显子13剪接跳跃同时，采用CRISPR‑Cas系统进行基因编辑，结合靶向USH2A的gRNA、Cas13核酸酶和hnRNPA1元件，高效诱导USH2Apre‑mRNA的外显子13剪接跳跃，且不会诱导外显子12的跳跃；从而治疗USH2A外显子13的错义、移码、终止密码、无义、同义突变等引起USH2A蛋白功能异常的眼部和耳部疾病，具有高效率以及低脱靶风险的特点，增加安全性，降低治疗频次。本发明的Cas13核酸酶介导的基因沉默不会改变基因组DNA，因此更安全且具有更优异的效率。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
