基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用
- 专利权人:
- 福建医科大学附属第一医院
- 发明人:
- 陈万金,杨辉,李锦晶,林翔,王柠
- 申请号：
- CN201810652815.6
- 公开号：
- CN110628814A
- 申请日:
- 2018.22.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用。增加SMN蛋白表达的方法是利用CRISPR/Cas9技术破坏SMN2的7号内含子上的剪接沉默子ISS‑N1或ISS+100而实现的。本发明提供的增加SMN蛋白表达方法是从DNA层面改造,是一种行之有效、安全高效、经济实用的方法。同时,本发明还提供了增加SMN蛋白新方法在SMA治疗中的系列应用,包括基因编辑的特定sgRNA序列,基因编辑试剂,基因编辑质粒,基因编辑细胞及其制备方法,基因编辑动物制备方法,基因编辑药物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
