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Effective systemic treatment of dystrophic pathologies
专利权人:
Royal Holloway And Bedford New College;GENETHON
发明人:
DICKSON, George,VOIT, Thomas,MOULLIER, Philippe,LE GUINER, Caroline
申请号:
ES15731377
公开号:
ES2679621T3
申请日:
2015.06.29
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要:
A composition comprising a gene therapy product for use in the treatment of a dystrophic disease in humans, wherein: - the gene therapy product comprises an adeno-associated virus (AAV) vector that is an AAV2 / 8 vector and that it has a nucleic acid sequence comprising SEQ ID NO: 1; - the composition is for systemic administration by intravascular injection; - Dystrophic disease is Duchenne muscular dystrophy (DMD).Una composición que comprende un producto de terapia génica para su uso en el tratamiento de una enfermedad distrófica en seres humanos, en donde: - el producto de terapia génica comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que es un vector AAV2/8 y que tiene una secuencia de ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 1; - la composición es para su administración por vía sistémica mediante inyección intravascular; - la enfermedad distrófica es la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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