MANOHARAN, Muthiah,RAJEEV, Kallanthottathil, G.,JAYARAMAN, Muthusamy,AKINC, Akin,MATSUDA, Shigeo,MAIER, Martin
申请号：
USUS2012/068516
公开号：
WO2013/086373A1
申请日:
2012.12.07
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to novel cationic lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides, to facilitate the cellular uptake and endosomal escape, and to knockdown target mRNA both in vitro and in vivo. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.La présente invention concerne de nouveaux lipides cationiques qui peuvent être utilisés en association avec dautres composants lipidiques, tels que le cholestérol et les lipides-PEG, pour former des nanoparticules lipidiques avec des oligonucléotides, afin de faciliter la capture cellulaire et léchappement endosomal, et inactiver le mARN cible à la fois in vitro et in vivo. Linvention a également trait à des particules lipidiques comprenant un lipide neutre, un lipide apte à réduire lagrégation, un lipide cationique de la présente invention, et éventuellement un stérol. La particule lipidique peut en outre inclure un agent thérapeutique, tel quun acide nucléique.
