ALLA ROMASHKO,ANDREA ISKENDERIAN,ANGELA W. NORTON,BETTINA STRACK-LOGUE,BOHONG ZHANG,DIANNA LUNDBERG,LIEH YOON LOW,MICHAEL F. CONCINO,MUTHURAMAN MEIYAPPAN,NAIMY HICHAM
申请号：
BR112017002741
公开号：
BR112017002741A2
申请日:
2015.08.11
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
a targeted therapeutic agent including a lysosomal enzyme and a lysosomal targeting moiety that is a peptide containing at least one n-linked glycosylation site. Targeted therapeutic agent production methods may include nucleotide acids encoding the same host cells that express gnpt. pharmaceutical compositions comprising the directed therapeutic agent and methods of using them for treating a lysosomal storage disease.um agente terapêutico direcionado incluindo uma enzima lisossômica e uma porção de direcionamento lisossômico que é um peptídeo contendo pelo menos um sítio de glicosilação ligada a n. métodos de produção do agente terapêutico direcionado podem incluir ácidos nucleotídicos que codificam a mesma células hospedeiras que coexpressam gnpt. composições farmacêuticas compreendendo o agente terapêutico direcionado e métodos de utilização das mesmas para o tratamento de uma doença de armazenamento lisossômico.
