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COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR AMÉLIORER LA DISTORSION DE BRIN
专利权人:
ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.;PARMAR, Rubina G.;MATSUDA, Shigeo;KUMAR, Pawan;AKABANE-NAKATA, Masaaki
发明人:
MANOHARAN, Muthiah
申请号:
USUS2019/031083
公开号:
WO2019/217397A2
申请日:
2019.05.07
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. Other aspects of the invention relate to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA molecules suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA molecules, e.g., for the treatment of various disease conditions.Un aspect de la présente invention concerne un agent ARN double brin (ARNdb) pouvant inhiber l'expression d'un gène cible. D'autres modes de réalisation de l'invention concernent des compositions pharmaceutiques comprenant ces molécules d'ARNdb appropriées pour une utilisation thérapeutique, et des méthodes d'inhibition de l'expression d'un gène cible par l'administration de ces molécules d'ARNdb, par ex., pour le traitement de divers états pathologiques.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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