FOSTER, Donald,SCHLEGEL, Mark K.,BROWN, Christopher
申请号：
USUS2019/059818
公开号：
WO2020/097044A1
申请日:
2019.11.05
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. Other aspects of the invention relate to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA molecules suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA molecules, e.g., for the treatment of various disease conditions.Un aspect de la présente invention concerne un agent ARN double brin (ARNdb) pouvant inhiber l'expression d'un gène cible. D'autres modes de réalisation de l'invention concernent des compositions pharmaceutiques comprenant lesdites molécules d'ARNdb adaptées à un usage thérapeutique, et des méthodes d'inhibition de l'expression d'un gène cible par l'administration de ces molécules d'ARNdb, par exemple, pour le traitement de divers états pathologiques.
