손테머 에릭 죠셉,이브라하임 라에드,크슈 웬,미르 아아미르,에드라키 알리레자,일다르 가이넷디노브
申请号：
KR1020207016690
公开号：
KR1020200080314A
申请日:
2018.11.09
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to compositions and methods for gene therapy. Several of the methods described herein use the Neisseria meningitidis Cas9 system, which provides a highly accurate CRISPR gene editing platform. In addition, the present invention includes a full length single guide RNA sequence and a shortened single guide RNA sequence that allows the complete sgRNA-Nme1Cas9 vector to be inserted into an adeno-associated viral plasmid suitable for in vivo administration. Furthermore, a II-C type Cas9 ortholog targeting a protospacer contiguous motif sequence limited to 1 to 4 essential nucleotides was identified.본 발명은 유전자 요법을 위한 조성물 및 방법에 관한 것이다. 본원에 기재된 여러 방법들은 초정확 CRISPR 유전자 편집 플랫폼을 제공하는 네이세리아 메닝기티디스(Neisseria meningitidis) Cas9 시스템을 사용한다. 뿐만 아니라, 본 발명은 완전한 sgRNA-Nme1Cas9 벡터가 생체내 투여에 적합한 아데노 관련 바이러스 플라스미드 내로 삽입될 수 있게 하는 전체 길이 단일 가이드 RNA 서열 및 단축형 단일 가이드 RNA 서열을 포함한다. 나아가, 1개 내지 4개의 필수 뉴클레오타이드로 한정된 프로토스페이서 인접 모티프 서열을 표적화하는 II-C형 Cas9 오르톨로그가 확인되었다.
